ばりすたの株式備忘録

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ばりすたの株式備忘録

株の世界で5年後も生き残っていたい…

saRNA(small activating RNA)

先日、そーせい(4565)が出したIRで話題となった小分子活性化RNA(saRNA)について、関連情報をいろいろ調べてみました。

上記IR「MiNA社に対する投資契約の締結」についてはこちらを。

barista-stock.hatenablog.com

 

saRNAのポイントは活性化(activating) 

これまでに解明されていた「小さな二本鎖RNA(small-dsRNA)」は、RNAi(RNA干渉)経路において、基本的には遺伝子発現を制御・沈黙させる働き(下方制御)をしていました。しかし最近の様々な研究によって、small-dsRNAが遺伝子発現を活性化することも発見され、そのメカニズムが「saRNA(small activating RNA)」または「RNAa(RNA activation)」と呼ばれています。

MiNA社のサイトに記載されている、RNA活性化の図。

 上記の4つめのプロセスに、

MiNA has demonstrated the therapeutic potential of up-regulating several proteins in a diverse range of pre-clinical models.

と記述があり、前臨床モデルで、いくつかのたんぱく質を活性化(上方制御/アップレギュレート)させる治療可能性を実証しているとのこと。

正直、それがどういうことかはよく分かっていませんが(汗)、下記の他の方のツイートを見てみると、これまで拮抗薬(antagonist)だけだったのが、作動薬(agonist)も使えるようになり、創薬としての幅が広がっていくということなんでしょう。つまり、これまでできなかったことができるようになっていく可能性が広がったということ。

そういう理解であってるのかな?

 

 

 

これまでのRNA技術とこれからのRNA技術

このRNAiは、2006年にノーベル医学生理学賞を受賞しました。それにより、当時はRNA技術がブームになったことがあったそうです。そのとき、メルクやロシュが莫大な投資をしたものの、その後パッとせず現在に至っているとのこと。

そうした背景もあり、Peter Bains氏はもちろんリスクは理解して受け入れている、計算済みだ、と発言しています。そして「RNAiとsaRNAはそもそもアプローチが異なるので、そうしたリスクの多くは排除されている」とも。それは、既述の通り、標的遺伝子を下方制御するか上方制御するかの違いということなんでしょう。

 

また、MiNA社はRNA活性化治療分野においてはリーディングカンパニーだと表現されていますし、私たち株主は経営陣の目利きを信じて待つしかないですね。

現状の特許状況を見てみても、 MiNA社の独壇場(1つだけ、カリフォルニア大学の特許あり)。MiNA社独自の技術で先を行っていると言えますが、裏を返すとまだどこもうまくいっているものではなく、未知の領域だとも言えます。

astamuse.com

上記、少し誤解していたようなので訂正、補足します(2017/05/07)。

saRNAはそもそもMiNA社独自の技術で、2014年にカリフォルニア大学サンフランシスコ校とexclusive license 契約を交わして得たものでした。そのため、上記特許情報にはカリフォルニア大学とMiNA社の名前しかないのは当然のことですね。

MiNA Completes Exclusive License Agreement with University of California San Francisco | MiNA Therapeutics

 

また、RNA活性化(RNA activation/RNAa)には3つのアプローチがあり、saRNAはそのうちの1つでしかありません(動画の3つめのアプローチがsaRNA)。

www.youtube.com

動画中の2つのアプローチはアンチセンス転写物を標的とするものの、RNAiに近しいアプローチのようです。一方、1つめのDavid Correy氏とBethany Janowski氏による手法は、saRMA同様にpromoter領域を標的としている点でとても似ているように思います。

ただ、詳しい相違点はまだ理解できていませんが、小さなnon-coding RNAを標的とするかどうかの違いなのでしょうか。もちろん、小さなnon-coding RNAを標的とする手法がsaRNAで、上記1つめのアプローチはantigene RNA(agRNA)と呼ばれているもののようです。

www.google.ch

 

また、WikipediaにもagRNAとsaRNAはpromoter領域を標的とするものとして併記されていました。どちらに技術的優位性がある等の情報はまだ見当たりませんが…

RNA activation - Wikipedia

 

 

核酸医薬市場について 

世界の核酸医薬市場で承認されてるのはまだ3品目だけ。本格的な市場形成はこれからのようです。※図は「週刊エコノミスト 2016年12月6日号」掲載のものより

 

 

なお、まだまだ情報、理解が不足しているので、下記のサイトなどを参考にしながら勉強・理解を進めていきます。このページをご覧になられた方も、補足や修正点等あれば、ぜひコメントいただけると嬉しいです。よろしくお願いします!

www.gene-quantification.de

 

onlinelibrary.wiley.com